The Demo Site

Una terapia experimental que utiliza células madre embrionarias humanas para tratar nfermedades degenerativas del ojo ha resultado ser segura y efectiva tras su aplicación en diversos estudios con animales, y puede que las primeras pruebas con humanos den comienzo durante los próximos meses si se logra la aprobación de la FDA. De lograrse esta autorización, la terapia pasaría a ser el segundo tratamiento basado en células madre embrionarias que se utiliza en pruebas con humanos, y servirá de referencia para futuras aplicaciones con células madre.

Este tratamiento para enfermedades oculares, desarrollado por Advanced Cell Technology (ACT), con sede en Worcester, Massachusetts, utiliza células madre embrionarias humanas para recrear un tipo de célula en la retina que sirve de apoyo a los fotoreceptores necesarios para la visión. Estas células, llamadas epitelio pigmentario retiniano (RPE, en inglés), a menudo son las primeras en morir cuando se sufre una degeneración macular relacionada con la edad o cualquier otro tipo de enfermedad ocular, lo que provoca una pérdida de visión. Hace varios años, un grupo de científicos descubrió que las células madre embrionarias podrían ser una fuente de células RPE, y una serie de estudios posteriores demostraron que estas células eran capaces de hacer recuperar la visión en ratones con degeneración macular.

En un estudio reciente publicado por internet en Stem Cells, un grupo de investigadores de ACT y de la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregon demostraron que su terapia con células madre era capaz de otorgar beneficios a largo plazo en modelos animales con pérdida de visión. Un segundo experimento puso a prueba la seguridad a largo plazo de las células en ratones—un requerimiento importante antes de pasar a las pruebas con humanos—y no encontró ningún tipo de evidencia de que las células pudieran provocar tumores.

Retinosis Pigmentaria

Robert Lanza, director científico de ACT, afirma que el estudio supone un paso importante hacia la implantación de la terapia en pruebas clínicas, puesto que incluye estudios sobre seguridad más detallados y utiliza células producidas bajo las estrictas condiciones de elaboración exigidas para las aplicaciones en humanos. Para asegurar la calidad y consistencia de las terapias celulares, la FDA ha publicado una extensa serie de requisitos relacionados con la preparación y puesta a prueba de las células, con lo que se intenta evitar cualquier enfermedad potencial provocada por patógenos. Lanza afirma que después de completar este estudio y otros dos más con animales, la compañía estará en posición para solicitar a la FDA que apruebe los tests clínicos que desea empezar a realizar durante los próximos meses.

Lanza cree que este tratamiento con RPE resulta muy prometedor de cara a la futura aplicación de terapias con células madre embrionarias. No sólo evita el problema del rechazo inmunológico, sino que las células mismamente son fáciles de crear, puesto que las células embrionarias tiende a diferenciarse en células RPE de forma espontánea y resulta sencillo mantenerlas en ese estado. “Esta es una de las primeras terapias que han resultado ser absolutamente perfectas, ” señala Lanza. ACT se enfocará primero en aquellos pacientes con la enfermedad de Stargardt, una enfermedad “huérfana”—una enfermedad poco común sin tratamiento disponible y con la que se pueden obtener reducciones en los impuestos federales para las pruebas clínicas. Lanza cree que la terapia probablemente funcionará puesto que, en este tipo de pacientes, el tejido de apoyo al que deben unirse las células RPE aún se encuentra intacto. El siguiente grupo de pacientes probablemente sea aquellos con degeneracion macular relacionada con la edad, una enfermedad mucho más común en la que la degeneración gradual del tejido en la retina acaba produciendo una pérdida de visión.

Thomas Reh, neurobiólogo de la Universidad de Washington y que no mantiene ninguna afiliación con ACT, está de acuerdo con que la terapia de RPE resulta muy prometedora para ayudar a que las terapias con células madre embrionarias empiecen a usarse en las clínicas. Sin embargo, advierte que el estudio publicado en Stem Cells no ofrece el tipo de “remate final” que él esperaba ver. Aunque los transplantes lograron recobrar las funciones visuales en el ojo, el beneficio no siempre se mantuvo a lo largo del tiempo en los animales.

Reh afirma que estas terapias experimentales se basan en la asunción de que las células generadas a partir de células madre embrionarias funcionarán como sus células homólogas. Aunque los resultados, lejos de ser estelares, sugieren que quizá las células no representen un tipo de reemplazo exacto, afirma. Los científicos no lo sabrán con seguridad hasta que observen el rendimiento de las células en las pruebas clínicas.